rana, a lijekovi skupi ili slabo istraživani. S obzirom da postoji široki spektar simptoma, a mnogi od njih su vrlo teški i izazivaju jake bolove, oboljeli rijetko kad mogu sudjelovati u društvenom životu svoje zajednice, koja nije prilagođena njihovim potrebama. Samim time, oboljeli se susreću s mnogim medicinskim, socijalnim i psihološkim problemima. Rijetke bolesti iako raznovrsne, dijele iste probleme: —— Nemogućnost postavljanja ispravne dijagnoze —— Nedostatak informacija —— Nedostatak znanstvenog znanja —— Socijalne posljedice: —— Nedostatak odgovarajuće i kvalitetne zdravstvene skrbi —— Visoke cijene nekolicine poznatih lijekova i terapije —— Propusti u dostupnosti terapije i skrbi. Rijetke bolesti su teško opterećenje za cijelu obitelj oboljeloga jer se nailazi na velike poteškoće u traženju adekvatne terapije. Poteškoće proizlaze iz nemogućnosti postavljanja ispravne dijagnoze, nedostatku informacija, znanstvenog iskustva, adekvatne i kvalitetne zdravstvene skrbi, socijalnih posljedica, visokih cijena nekolicine poznatih lijekova i terapija, i na kraju, zbog propusta u dostupnosti terapija i skrbi. Radi takve situacije vrlo je bitno donijeti specifičnu javnu politiku na nacionalnoj razini. 329
Slika 1: Predstavnici civilnih udruga i med. stručnjaka zajedno za rijetke bolesti
Podrška Predsjednika Republike Hrvatske prof.dr.sc. Ive Josipovića, nedavno osnovano Nacionalno povjerenstvo za rijetke bolesti pri Ministarstvu zdravstva i